膠東在線4月9日訊 當(dāng)?shù)貢r(shí)間4月8日17時(shí)許，圣地亞哥會議中心，美國神經(jīng)病學(xué)學(xué)會（AAN）年會現(xiàn)場掀起熱浪。榮昌生物自主研發(fā)的BLyS/APRIL雙靶點(diǎn)融合蛋白創(chuàng)新藥泰它西普（Telitacicept，RC18，商品名：泰愛®）用于治療全身型重癥肌無力（gMG）Ⅲ期研究結(jié)果，以“最新突破性研究”口頭報(bào)告驚艷亮相。數(shù)據(jù)顯示，泰它西普治療24周后，98.1%的患者重癥肌無力日常活動評分（MG-ADL）改善≥3分，87%的患者定量重癥肌無力評分（QMG）改善≥5分，具有顯著的臨床意義。在已完成全身型重癥肌無力Ⅲ期臨床研究的藥物中，泰它西普的MG-ADL應(yīng)答率數(shù)據(jù)最高，有望改寫該疾病領(lǐng)域的全球治療格局。

　　這是一項(xiàng)在中國開展的多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照的Ⅲ期臨床研究，由北京醫(yī)院殷劍教授牽頭。研究共納入114例基線MG-ADL評分≥6分、QMG評分≥8分的gMG患者，其中泰它西普組與安慰劑組各57例，研究分為24周雙盲治療期及后續(xù)開放標(biāo)簽擴(kuò)展期，此次公布的是雙盲期結(jié)果。

　　研究結(jié)果顯示，泰它西普可持續(xù)顯著改善全身型重癥肌無力患者的臨床狀況，且安全耐受：

　　·泰它西普治療4周起，相比安慰劑，MG-ADL和QMG評分明顯改善。

　　·泰它西普治療24周，MG-ADL評分較基線降低5.74分，安慰劑組降低0.91分；MG-ADL評分改善≥3分的患者比例高達(dá)98.1%，遠(yuǎn)高于安慰劑組的12%。MG-ADL評估MG患者的癥狀對日常生活質(zhì)量的影響，側(cè)重患者主觀體驗(yàn)和日常功能。以上數(shù)據(jù)表明患者接受泰它西普治療后，具有顯著的臨床意義的改善。

　　·泰它西普治療24周，QMG評分較基線降低8.66分，安慰劑組降低2.27分；QMG評分改善≥5分的患者比例達(dá)87%，遠(yuǎn)高于安慰劑組的16%。QMG評估患者全身肌群肌力和耐力，側(cè)重客觀測量。泰它西普的數(shù)據(jù)表明患者在接受治療后，病情顯著減輕。MG-ADL和QMG在評估治療應(yīng)答方面具有很強(qiáng)的相關(guān)性，兩者結(jié)合可全面反映病情。

　　·持續(xù)改善趨勢：隨時(shí)間推移，泰它西普組MG-ADL和QMG評分持續(xù)下降，第24周改善幅度達(dá)峰值。

　　·泰它西普治療期間整體安全耐受，總體不良事件（AE）發(fā)生率與安慰劑組相當(dāng)，感染類AE發(fā)生率低于安慰劑組（45.6% vs 59.6%）。

　　主要研究者、北京醫(yī)院殷劍教授表示：“泰它西普在Ⅲ期試驗(yàn)中展現(xiàn)出快速、顯著的臨床改善，且耐受性良好。其雙靶點(diǎn)機(jī)制不僅能全方位抑制異常B細(xì)胞及漿細(xì)胞、降低致病性抗體的水平，還能長期有效地延緩疾病進(jìn)展，隨著癥狀的改善，也能夠減少激素的用量，為gMG治療提供了更為精準(zhǔn)、高效、安全的選擇。”

　　榮昌生物CEO房健民博士表示：“泰它西普重癥肌無力Ⅲ期數(shù)據(jù)亮眼，令人振奮。重癥肌無力作為一種嚴(yán)重影響生命健康的自身免疫疾病，存在巨大的未被滿足臨床需求。泰它西普能夠顯著改善患者癥狀，中長期療效優(yōu)異，這一突破性進(jìn)展意味著我們擁有了治療這一頑疾的有力武器。期待與全球?qū)＜覍W(xué)者攜手共進(jìn)，共同攻克更多自免領(lǐng)域復(fù)雜疾病的難題，造福更多患者。”

　　重癥肌無力（myasthenia gravis，MG）是一種由神經(jīng)肌肉接頭傳遞障礙引發(fā)的自身免疫性疾病，屬于罕見病中的常見病，具有易疲勞和癥狀波動的特點(diǎn)，其治療周期較長且易復(fù)發(fā)，超過85%的患者在發(fā)病后24個(gè)月內(nèi)會發(fā)展為全身型重癥肌無力（gMG）。據(jù)弗若斯特沙利文報(bào)告，全球MG患者約120萬人，其中中國患者約22萬人，存在巨大未滿足臨床需求。

　　此次公布的“最佳”數(shù)據(jù)首次證實(shí)了BLyS/APRIL雙靶點(diǎn)融合蛋白創(chuàng)新藥泰它西普在gMG治療中的卓越療效，標(biāo)志著中國創(chuàng)新藥在神經(jīng)免疫領(lǐng)域的重大突破。目前，泰它西普用于治療全身型重癥肌無力的上市申請已于2024年10月獲CDE受理，預(yù)計(jì)于今年二季度獲批在國內(nèi)上市。

　　目前，榮昌生物正在推進(jìn)泰它西普治療gMG的全球多中心Ⅲ期試驗(yàn)，旨在驗(yàn)證泰它西普在更廣泛人群中的療效與安全性。隨著全球研究的推進(jìn)，該藥物有望為全球gMG患者提供更優(yōu)治療方案，改寫臨床實(shí)踐。